摘要：一項(xiàng)回顧性觀察性研究稱，與其他抗炎疾病修飾療法(DMT)相比，自體造血干細(xì)胞移植(AHSCT)可能延緩繼發(fā)性進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥(SPMS)患者的殘疾進(jìn)展時(shí)間更長(zhǎng)，該研究對(duì)79例接受AHSCT的SPMS患者和1975例接受其他DMT的SPMS患者進(jìn)行了研究。研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植不僅延長(zhǎng)了殘疾的時(shí)間，而且還輕微改善了癥狀。
發(fā)表在《神經(jīng)病學(xué)》雜志上的一項(xiàng)研究(《活動(dòng)性繼發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥患者的造血干細(xì)胞移植》)報(bào)告稱，移植患者自身的造血干細(xì)胞可能比其他抗炎疾病修飾療法(DMT)推遲繼發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥患者的殘疾進(jìn)展。
意大利熱那亞大學(xué)神經(jīng)學(xué)教授、該研究的資深作者、醫(yī)學(xué)博士Matilde Inglese說(shuō):“以前已經(jīng)發(fā)現(xiàn)造血干細(xì)胞移植可以延緩復(fù)發(fā)緩解型MS患者的殘疾，但目前尚不清楚這種移植是否有助于延緩疾病晚期的殘疾。”“我們的結(jié)果令人鼓舞，因?yàn)殡m然目前對(duì)SPMS的治療有適度或少量的益處，但我們的研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植不僅可能比許多其他MS藥物延遲殘疾，還可能對(duì)癥狀有輕微改善。”
圖1 干細(xì)胞移植
患者最初診斷為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥，癥狀活躍發(fā)作期交替緩解期，最終發(fā)展為SPMS，疾病逐漸但穩(wěn)定地惡化。導(dǎo)致SPMS中神經(jīng)退行性變?cè)黾拥拇_切機(jī)制尚不清楚，但有證據(jù)表明，先天和適應(yīng)性免疫機(jī)制的主要作用是驅(qū)動(dòng)腦實(shí)質(zhì)、輕腦膜和腦脊液中的炎癥。
早期的研究表明，使用抗炎藥物如siponimod可能對(duì)SPMS治療有益。然而，dmt僅能適度降低殘疾的總體風(fēng)險(xiǎn)，其影響的持續(xù)時(shí)間尚不清楚。另一方面，AHSCT通過清除對(duì)抗人體自身細(xì)胞的異常免疫細(xì)胞來(lái)重置免疫功能障礙。早期的研究表明AHSCT可以減緩SPMS的神經(jīng)退化，但爭(zhēng)議仍然存在。
作者指出:“在這項(xiàng)研究中，我們希望評(píng)估與SPMS中的其他疾病修飾療法相比，自體造血干細(xì)胞移植是否延長(zhǎng)了確認(rèn)殘疾進(jìn)展的時(shí)間。”
目前的回顧性研究對(duì)79例接受自體造血干細(xì)胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1975例接受β -干擾素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、環(huán)磷酰胺或其他dmt的SPMS患者進(jìn)行了10年的臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行了回顧性研究。兩組患者的年齡、性別和殘疾程度相匹配。
數(shù)據(jù)收集自意大利骨髓移植研究組和意大利多發(fā)性硬化癥登記處。該研究的具體目標(biāo)是比較6個(gè)月時(shí)接受AHSCT治療的SPMS患者與其他dmt治療的殘疾進(jìn)展(CDP)患者的比例。
患者的殘疾程度用擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表(EDSS)來(lái)衡量，這是一種定量殘疾的既定方法，評(píng)分范圍從0(無(wú)癥狀)到10(因MS死亡)。一開始，兩組參與者的得分中值均為6.5。之后，當(dāng)參與者偶爾需要使用拐杖或支撐行走約100米時(shí)，無(wú)論是否休息，他們都會(huì)得到6.0分。當(dāng)患者需要用拐杖或支架不停地在兩側(cè)行走約20米而不休息時(shí)，他們的得分為6.5。
研究人員發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過5年的治療，62%的患有AHSCT的SPMS患者的殘疾沒有惡化，而服用其他dmt的患者中有46%的人的殘疾沒有惡化。在治療5年后，接受AHSCT治療的患者也更有可能隨著時(shí)間的推移看到持續(xù)的改善，19%的患者比研究開始時(shí)殘疾減少，而接受藥物治療的患者只有4%。在十年的時(shí)間里，AHSCT患者的殘疾評(píng)分平均每年下降0.01分，而其他dmt患者的平均評(píng)分每年增加0.16分。
Inglese說(shuō):“我們的研究表明，與其他療法相比，造血干細(xì)胞移植與減緩殘疾進(jìn)展和改善殘疾的可能性更高有關(guān)。”“雖然這些結(jié)果令人鼓舞，但它們不適用于沒有炎癥活動(dòng)跡象的繼發(fā)性進(jìn)展性MS患者。我們需要在更大的人群中進(jìn)行更多的研究來(lái)證實(shí)我們的發(fā)現(xiàn)。”
這項(xiàng)回顧性和觀察性研究的結(jié)果提示相關(guān)，但未建立因果關(guān)系。此外，該研究沒有包括DMT組SPMS患者處方的所有抗炎藥物。
參考資料：
[1] Stem cell transplants may delay disability longer than some MS medications
摘要：一項(xiàng)回顧性觀察性研究稱，與其他抗炎疾病修飾療法(DMT)相比，自體造血干細(xì)胞移植(AHSCT)可能延緩繼發(fā)性進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥(SPMS)患者的殘疾進(jìn)展時(shí)間更長(zhǎng)，該研究對(duì)79例接受AHSCT的SPMS患者和1975例接受其他DMT的SPMS患者進(jìn)行了研究。研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植不僅延長(zhǎng)了殘疾的時(shí)間，而且還輕微改善了癥狀。
發(fā)表在《神經(jīng)病學(xué)》雜志上的一項(xiàng)研究(《活動(dòng)性繼發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥患者的造血干細(xì)胞移植》)報(bào)告稱，移植患者自身的造血干細(xì)胞可能比其他抗炎疾病修飾療法(DMT)推遲繼發(fā)性進(jìn)展性多發(fā)性硬化癥患者的殘疾進(jìn)展。
意大利熱那亞大學(xué)神經(jīng)學(xué)教授、該研究的資深作者、醫(yī)學(xué)博士Matilde Inglese說(shuō):“以前已經(jīng)發(fā)現(xiàn)造血干細(xì)胞移植可以延緩復(fù)發(fā)緩解型MS患者的殘疾，但目前尚不清楚這種移植是否有助于延緩疾病晚期的殘疾。”“我們的結(jié)果令人鼓舞，因?yàn)殡m然目前對(duì)SPMS的治療有適度或少量的益處，但我們的研究發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植不僅可能比許多其他MS藥物延遲殘疾，還可能對(duì)癥狀有輕微改善。”
圖1 干細(xì)胞移植
患者最初診斷為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥，癥狀活躍發(fā)作期交替緩解期，最終發(fā)展為SPMS，疾病逐漸但穩(wěn)定地惡化。導(dǎo)致SPMS中神經(jīng)退行性變?cè)黾拥拇_切機(jī)制尚不清楚，但有證據(jù)表明，先天和適應(yīng)性免疫機(jī)制的主要作用是驅(qū)動(dòng)腦實(shí)質(zhì)、輕腦膜和腦脊液中的炎癥。
早期的研究表明，使用抗炎藥物如siponimod可能對(duì)SPMS治療有益。然而，dmt僅能適度降低殘疾的總體風(fēng)險(xiǎn)，其影響的持續(xù)時(shí)間尚不清楚。另一方面，AHSCT通過清除對(duì)抗人體自身細(xì)胞的異常免疫細(xì)胞來(lái)重置免疫功能障礙。早期的研究表明AHSCT可以減緩SPMS的神經(jīng)退化，但爭(zhēng)議仍然存在。
作者指出:“在這項(xiàng)研究中，我們希望評(píng)估與SPMS中的其他疾病修飾療法相比，自體造血干細(xì)胞移植是否延長(zhǎng)了確認(rèn)殘疾進(jìn)展的時(shí)間。”
目前的回顧性研究對(duì)79例接受自體造血干細(xì)胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1975例接受β -干擾素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、環(huán)磷酰胺或其他dmt的SPMS患者進(jìn)行了10年的臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行了回顧性研究。兩組患者的年齡、性別和殘疾程度相匹配。
數(shù)據(jù)收集自意大利骨髓移植研究組和意大利多發(fā)性硬化癥登記處。該研究的具體目標(biāo)是比較6個(gè)月時(shí)接受AHSCT治療的SPMS患者與其他dmt治療的殘疾進(jìn)展(CDP)患者的比例。
患者的殘疾程度用擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表(EDSS)來(lái)衡量，這是一種定量殘疾的既定方法，評(píng)分范圍從0(無(wú)癥狀)到10(因MS死亡)。一開始，兩組參與者的得分中值均為6.5。之后，當(dāng)參與者偶爾需要使用拐杖或支撐行走約100米時(shí)，無(wú)論是否休息，他們都會(huì)得到6.0分。當(dāng)患者需要用拐杖或支架不停地在兩側(cè)行走約20米而不休息時(shí)，他們的得分為6.5。
研究人員發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過5年的治療，62%的患有AHSCT的SPMS患者的殘疾沒有惡化，而服用其他dmt的患者中有46%的人的殘疾沒有惡化。在治療5年后，接受AHSCT治療的患者也更有可能隨著時(shí)間的推移看到持續(xù)的改善，19%的患者比研究開始時(shí)殘疾減少，而接受藥物治療的患者只有4%。在十年的時(shí)間里，AHSCT患者的殘疾評(píng)分平均每年下降0.01分，而其他dmt患者的平均評(píng)分每年增加0.16分。
Inglese說(shuō):“我們的研究表明，與其他療法相比，造血干細(xì)胞移植與減緩殘疾進(jìn)展和改善殘疾的可能性更高有關(guān)。”“雖然這些結(jié)果令人鼓舞，但它們不適用于沒有炎癥活動(dòng)跡象的繼發(fā)性進(jìn)展性MS患者。我們需要在更大的人群中進(jìn)行更多的研究來(lái)證實(shí)我們的發(fā)現(xiàn)。”
這項(xiàng)回顧性和觀察性研究的結(jié)果提示相關(guān)，但未建立因果關(guān)系。此外，該研究沒有包括DMT組SPMS患者處方的所有抗炎藥物。
參考資料：
[1] Stem cell transplants may delay disability longer than some MS medications
