摘要：埃爾蘭根大學(xué)是世界上第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞成功治療一名患有嚴(yán)重肌肉炎癥（肌炎）的患者。
埃爾蘭根大學(xué)是世界上第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞成功治療一名患有嚴(yán)重肌肉炎癥（肌炎）的患者。這種疾病是由免疫系統(tǒng)的故障引發(fā)的，導(dǎo)致了肌肉的炎癥，而且發(fā)展為非常嚴(yán)重的疾病的風(fēng)險(xiǎn)很高?，F(xiàn)在，《柳葉刀》雜志在一份病例報(bào)告中發(fā)表了成功治療的消息。
圖1 世界上第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞成功治療患有嚴(yán)重肌肉炎癥患者
去年，當(dāng)41歲的S先生注意到自己的健康狀況急劇惡化時(shí)，他最初將其歸結(jié)為病毒感染。然而，他的健康狀況突然急劇惡化，他突然無(wú)法再移動(dòng)超過(guò)幾英尺，并且?guī)缀鯚o(wú)法站立。他的癥狀是由影響他的肌肉、關(guān)節(jié)、皮膚和肺部的嚴(yán)重自身免疫性疾病引起的，屬于抗免疫性肌肉炎癥疾?。⊙祝?。診斷結(jié)果：抗合成酶綜合征。
抗合成酶綜合征的名稱來(lái)源于觀察到，合成氨基酸所需的酶被稱為氨基酸-tRNA合成酶，被免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊。這會(huì)嚴(yán)重影響各種細(xì)胞的功能。
改造患者自身的免疫細(xì)胞為未來(lái)帶來(lái)了希望
風(fēng)濕病和免疫學(xué)部門(mén)主任Georg Schett教授解釋說(shuō)，“自身免疫性炎癥性肌肉疾病是一種嚴(yán)重的疾病，如果診斷得太晚，或者患者對(duì)抑制免疫系統(tǒng)的藥物反應(yīng)不足，可能會(huì)致命”。
在S先生的病例中，所有用來(lái)抑制免疫系統(tǒng)的傳統(tǒng)療法都失敗了。他是由CAR-T細(xì)胞拯救的:“CAR-T細(xì)胞是從患者血液中提取的免疫細(xì)胞，經(jīng)基因工程改造后攜帶嵌合抗原受體(CAR)，一旦這些細(xì)胞被送回患者體內(nèi)，CAR就會(huì)允許經(jīng)過(guò)修飾的免疫細(xì)胞專門(mén)針對(duì)引發(fā)疾病的細(xì)胞?！盇ndreas Mackensen教授解釋說(shuō)。
圖2 CAR T細(xì)胞對(duì)抗突觸綜合征表現(xiàn)的影響
六個(gè)月后完全恢復(fù)
接受CAR-T細(xì)胞輸注后，S先生的健康狀況有了顯著改善：肌肉、肺部和關(guān)節(jié)的炎癥幾乎完全復(fù)發(fā)。他的力量、表現(xiàn)和耐力都恢復(fù)了。“特別令人驚訝的是，S先生能夠停止服用所有免疫抑制藥物，特別是皮質(zhì)類固醇，而不會(huì)再次發(fā)作，”負(fù)責(zé)照顧患者的Fabian Müller博士說(shuō)。在接受CAR-t細(xì)胞治療6個(gè)月后，S先生的自身免疫性疾病已經(jīng)完全康復(fù)。
“這就像按了一個(gè)重置按鈕! 在接受治療之前，我什么都做不了，現(xiàn)在我的功能又恢復(fù)正常了，”S先生說(shuō)。
這是埃爾蘭根大學(xué)德國(guó)免疫治療中心(DZI)的醫(yī)生和研究人員成功使用CAR-t細(xì)胞治療的第二種自身免疫性疾病。在第一個(gè)例子中，這些細(xì)胞在治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)方面表現(xiàn)出色。
參考資料：
[1] CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome
摘要：埃爾蘭根大學(xué)是世界上第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞成功治療一名患有嚴(yán)重肌肉炎癥（肌炎）的患者。
埃爾蘭根大學(xué)是世界上第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞成功治療一名患有嚴(yán)重肌肉炎癥（肌炎）的患者。這種疾病是由免疫系統(tǒng)的故障引發(fā)的，導(dǎo)致了肌肉的炎癥，而且發(fā)展為非常嚴(yán)重的疾病的風(fēng)險(xiǎn)很高。現(xiàn)在，《柳葉刀》雜志在一份病例報(bào)告中發(fā)表了成功治療的消息。
圖1 世界上第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞成功治療患有嚴(yán)重肌肉炎癥患者
去年，當(dāng)41歲的S先生注意到自己的健康狀況急劇惡化時(shí)，他最初將其歸結(jié)為病毒感染。然而，他的健康狀況突然急劇惡化，他突然無(wú)法再移動(dòng)超過(guò)幾英尺，并且?guī)缀鯚o(wú)法站立。他的癥狀是由影響他的肌肉、關(guān)節(jié)、皮膚和肺部的嚴(yán)重自身免疫性疾病引起的，屬于抗免疫性肌肉炎癥疾?。⊙祝?。診斷結(jié)果：抗合成酶綜合征。
抗合成酶綜合征的名稱來(lái)源于觀察到，合成氨基酸所需的酶被稱為氨基酸-tRNA合成酶，被免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊。這會(huì)嚴(yán)重影響各種細(xì)胞的功能。
改造患者自身的免疫細(xì)胞為未來(lái)帶來(lái)了希望
風(fēng)濕病和免疫學(xué)部門(mén)主任Georg Schett教授解釋說(shuō)，“自身免疫性炎癥性肌肉疾病是一種嚴(yán)重的疾病，如果診斷得太晚，或者患者對(duì)抑制免疫系統(tǒng)的藥物反應(yīng)不足，可能會(huì)致命”。
在S先生的病例中，所有用來(lái)抑制免疫系統(tǒng)的傳統(tǒng)療法都失敗了。他是由CAR-T細(xì)胞拯救的:“CAR-T細(xì)胞是從患者血液中提取的免疫細(xì)胞，經(jīng)基因工程改造后攜帶嵌合抗原受體(CAR)，一旦這些細(xì)胞被送回患者體內(nèi)，CAR就會(huì)允許經(jīng)過(guò)修飾的免疫細(xì)胞專門(mén)針對(duì)引發(fā)疾病的細(xì)胞。”Andreas Mackensen教授解釋說(shuō)。
圖2 CAR T細(xì)胞對(duì)抗突觸綜合征表現(xiàn)的影響
六個(gè)月后完全恢復(fù)
接受CAR-T細(xì)胞輸注后，S先生的健康狀況有了顯著改善：肌肉、肺部和關(guān)節(jié)的炎癥幾乎完全復(fù)發(fā)。他的力量、表現(xiàn)和耐力都恢復(fù)了?！疤貏e令人驚訝的是，S先生能夠停止服用所有免疫抑制藥物，特別是皮質(zhì)類固醇，而不會(huì)再次發(fā)作，”負(fù)責(zé)照顧患者的Fabian Müller博士說(shuō)。在接受CAR-t細(xì)胞治療6個(gè)月后，S先生的自身免疫性疾病已經(jīng)完全康復(fù)。
“這就像按了一個(gè)重置按鈕! 在接受治療之前，我什么都做不了，現(xiàn)在我的功能又恢復(fù)正常了，”S先生說(shuō)。
這是埃爾蘭根大學(xué)德國(guó)免疫治療中心(DZI)的醫(yī)生和研究人員成功使用CAR-t細(xì)胞治療的第二種自身免疫性疾病。在第一個(gè)例子中，這些細(xì)胞在治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)方面表現(xiàn)出色。
參考資料：
[1] CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome
